Fabry Disease Therapy: State-of-the-Art and Current Challenges

• https://doi.org/10.3390/ijms22010206
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Visão geral

autores

• Miguel Albino Silva Fernandes do Gago
• Nuno Jorge Carvalho de Sousa
• Azevedo, O
• Gago MF
• Gabriel Miltenberger-Miltenyi
• Sousa, Nuno
• Cunha, D.
• Aksoy-Aksel, A.

data de publicação

• dezembro 2020

publicada em

• International Journal of Molecular Sciences  Revista

Pesquisas

palavras-chave

• agalsidase alfa
• agalsidase beta
• enzyme replacement therapy
• fabry disease
• gene therapy
• mRNA
• migalastat
• moss-derived alfa galactosidase A
• pegunigalsidase alfa
• substrate reduction

Identidade

Digital Object Identifier (DOI)

• https://doi.org/10.3390/ijms22010206

Informação adicional documento

Página Inicial

• 1
• 206

página final

• 16
• 206

Volume

• 22

questão

• 1